2019年8月1日讯 /生物谷BIOON /——近日发表在《BMJ》上的研究发现，进入德国医疗保健体系的新药中，有一半以上没有被证明是有益的。

德国卫生技术评估机构IQWiG（卫生保健质量和效率研究所）的Beate Wieseler及其同事说，国际药物开发过程和政策导致了这个问题，因此必须改革。

他们解释说，2011年至2017年间，IQWiG评估了216种获得了监管机构的批准并进入德国市场的药物。几乎所有这些药物都得到了欧洲药品管理局的批准，供全欧洲使用。

然而，只有54种药物（25%）被认为具有显着或重大的附加效益。在35种药物（16%）的案例中，附加收益要么很小，要么无法量化。对于125种药物（58%）来说，现有的证据并没有证明在被批准的患者人群中比标准治疗有额外的益处。

他们补充说，这种情况在某些专业尤其令人震惊，例如，在精神病学/神经病学和糖尿病方面，分别只有6%（1/18）和17%（4/24）的评估显示出额外的益处。

作者解释说，一些人认为，在获得监管批准时，有限的信息（因此患者广泛使用）是早期获得创新药物的代价。

然而，现实情况却截然不同。例如，EMA在2009年至2013年期间批准的一项癌症药物评估显示，大多数药物都获得了批准，但没有证据表明它们对患者相关的预后（生存和生活质量）有临床意义，而数年后几乎没有什么变化。

此外，他们写道，营销后研究通常不会发生，而且在全球范围内，监管机构对不遵守规定的公司几乎没有采取任何行动。

证据还表明，许多被调查的药物只对亚组患者有益。"对于整个患者群体来说，目前药物开发的产出可能因此导致的进展甚至比我们的评估所显示的还要小，"作者争辩道。

作者写道，临床医生和患者应该得到公正和完整的信息，了解从某种治疗中可以期待什么，包括关于替代治疗或不治疗的好处的信息。但考虑到目前的信息差距，这是不可能的。

"因此，患者根据自己的偏好做出知情治疗决定的能力可能会受到损害，任何希望自称为'以患者为中心'的医疗体系都没有履行其道德义务。"

他们认为，监管机构应该对缩短的药物开发计划不再那么宽容，相反，应该要求从更长期和足够大的随机对照试验中获得强有力的证据，以证明疗效和安全性，同时这些证据可以用来收集数据进行健康技术评估。

他们写道，从长远来看，卫生政策制定者需要采取更积极主动的方式。"与其等待制药公司决定开发什么，他们还不如确定卫生系统的需求，并实施措施，确保开发所需的治疗方法。"

他们的结论是："需要欧盟和国家层面的联合行动来确定公共卫生目标，修订法律和监管框架，包括引入新药开发模式，以实现这些目标，并将重点放在医疗保健的主要优先事项上：患者的需求。"